[ 医療技術・手術・治療 ]
オーファン・ドラッグ（orphan drug）は文字通り、孤児の薬。
患者数が少なくて大手の製薬企業がやりたがらない儲かりにくい
薬のことである。
患者数が少ないので、必要量が少なく、ブロックバスターを狙う
ような大手製薬企業にとってうまみは無い。
しかし、オーファン・ドラッグの場合、臨床試験の期間が非常に
短くて済むために短期間で上市できるというメリットがある。
そういう意味でベンチャーが取り組むにはチャンスがある。
特にアメリカは医薬市場で世界の５０％程度を占めるので、
アメリカのベンチャーにとっては狙い目である。
米国ベンチャーのGenzyme等はかなり手広くこうしたオーファン・
ドラッグを開発・販売している。
オーファン・ドラッグの中にはタンパク質性の医薬もあるが、
こうした医薬は非常に高価なので、患者数が少なくても１人
あたりの消費額が高額だからそれなりに稼げるようである。
注射薬１本あたり数千円する薬が多い。
中には注射剤１本で150万円くらいするものもあるようだ。
ギランバレー症候群という病気の場合、この注射を月に２本
打たなければならないので、月300万の治療費がかかる。
こうなると普通の家庭では医療費を支払えないところも多いの
ではなかろうか？
日本のベンチャー企業がオーファン・ドラッグのいい薬を開発
することは、経済的な活性化だけでなく、人助けにもなる。
外国に負けないように日本の医薬ベンチャーにも頑張ってもらい
たいものだ。